Spinraza is het enige medicijn dat helpt tegen de levensbedreigende spierziekte SMA. Het dure geneesmiddel wordt in Nederland alleen vergoed voor jonge kinderen, waar in buurlanden wél alle patiënten het krijgen. Laura Bliek is 22 en valt buiten de boot.

Laura Bliek studeert HBO rechten, heeft haar bachelordiploma bijna op zak en wil binnenkort aan een universitaire masterstudie beginnen. Op zich al een knappe prestatie maar gezien haar omstandigheden niet minder dan bewonderenswaardig. Ze heeft namelijk de spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie). Dit is een zeldzame erfelijke ziekte waarbij spieren steeds zwakker en dunner worden totdat mensen uiteindelijk helemaal verlamd raken.

Bijna volledig verlamd

De ziekte begon bij Laura toen ze nog geen twee jaar oud was. Inmiddels zit Laura in een rolstoel en is ze bijna volledig verlamd. Alleen haar duim kan ze nog bewegen. Praten gaat nog wel maar kost Laura enige moeite, net zoals zelfstandig ademen. Overdag lukt dat nog wel maar 's nachts ligt Laura aan een beademingsapparaat. Ook krijgt ze sondevoeding omdat haar slikspieren niet meer sterk genoeg zijn.

Ondanks alle beperkingen blijft Laura optimistisch en vooral ook strijdbaar. Ze wil één ding: het medicijn tegen haar slopende ziekte. Want er ís een geneesmiddel, Spinraza, dat de ziekte een halt toe kan roepen, en in sommige gevallen zelfs tot verbetering kan leiden. Alleen is het medicijn peperduur en wordt het in Nederland vooralsnog alleen voor hele jonge patiënten vergoed. Laura valt buiten de boot.

Lees ook

In Nederland is gekeken naar de kosteneffectiviteit, dus naar de vraag: werkt het medicijn goed genoeg om de dure prijs te rechtvaardigen? En duur is het: een paar ton per patiënt per jaar, dat is de officiële prijs. Hoeveel minister Bruins bij fabrikant Biogen heeft kunnen afdingen op dit bedrag is geheim.

Spinraza wel in buitenland

Het Zorginstituut geeft advies aan het ministerie van VWS over behandelingen en geneesmiddelen die in het basispakket horen en dus vergoed worden. Het effect van Spinraza bij patienten boven de 9,5 jaar is volgens het Zorginstituut nog niet voldoende wetenschappelijk bewezen.

Vergelijkbare instanties in de ons omringende landen redeneren anders: het medicijn deed het zo goed tijdens wetenschappelijk onderzoek dat men de studies staakte en besloot Spinraza uit ethische overwegingen direct voor alle patiënten beschikbaar te stellen. Gedurende de komende jaren zullen op deze manier data over het effect van Spinraza verzameld en geëvalueerd worden.

'Terwijl ik steeds zwakker word, wordt de ziekte bij patiënten in andere landen gestopt.'

Voor Laura is het moeilijk te bevatten dat ze door de afwachtende houding van het Zorginstituut nog steeds verstoken blijft van het enige geneesmiddel dat verdere verlamming bij haar kan voorkomen. 'Ik klink misschien ongeduldig, maar ik wacht nu al jaren op dit medicijn. Terwijl ik steeds zwakker word, wordt de ziekte bij patiënten in andere landen gestopt en worden sommige mensen zelfs weer sterker.

Als ik 200 kilometer meer richting het oosten of zuiden zou wonen, zou ik het medicijn wél krijgen.

Toenemende verlamming en onomkeerbaar functieverlies

Er is in het afgelopen jaar regelmatig overleg geweest tussen artsen, de fabrikant van het geneesmiddel - Biogen - en het Zorginstituut. Tot nu toe zonder resultaat. Honderden mensen zijn inmiddels getroffen door toenemende verlamming en onomkeerbaar functieverlies. Toch gloort er hoop voor Laura en andere SMA-patienten: het Zorginstituut komt al over een paar dagen met een nieuw advies over de vergoeding van Spinraza.

Bekijk hier de tv-reportage.

Vragen? Stel ze!

Heb je nog vragen of wil je reageren? Stuur ons dan hier een berichtje in onze chat. Elke donderdag vertellen we in de Doe mee-nieuwsbrief wat we met alle reacties doen. Wil je die in je mail? Meld je dan hier aan.