Komt het peperdure medicijn Spinraza in het basispakket van de zorgverzekering, ja of nee? De ouders van ongeveer vijfhonderd kinderen met de dodelijke spierziekte SMA hopen meer duidelijkheid te krijgen over de beschikbaarheid van het medicijn. Voorlopig is Spinraza het enige medicijn voor de zeldzame ziekte. Maar het komt wel met een prijskaartje: het medicijn kost in het eerste jaar per patiënt meer dan een half miljoen euro.

De zeldzame spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie) is een levensbedreigende aandoening waarbij het lichaam een bepaald eiwit onvoldoende of helemaal niet aanmaakt. Het medicijn is een doorbraak in de behandeling van de ziekte omdat het het lichaam stimuleert dat ontbrekende eiwit aan te maken.

Het medicijn zou bij baby’s, oudere kinderen en volwassenen met SMA voor positieve resultaten zorgen. Baby’s met de meest ernstige vorm van SMA laten na behandeling een vrijwel normale ontwikkeling zien. Bij volwassen kan het medicijn betekenen dat ze niet in een rolstoel terechtkomen, niet beademd moeten worden en niet volledig verlamd raken.

Foto: UMC Utrecht

“Medicijn moet er komen”

Voor Nicolai Steenbergen is vrijdag een belangrijke dag. Zijn zoontje Thijs is vijf jaar oud en lijdt aan SMA. Zijn gezondheid gaat hard achteruit. Hij is, net als veel andere ouders, aanwezig bij de openbare bijeenkomst over het medicijn Spinraza. "Voor mij is maar één ding belangrijk, en dat is dat het medicijn er komt."

Dat het medicijn met zo’n hoog prijskaartje komt, vindt zorgeconoom Marcel Canoy een probleem van het systeem. Zodra een farmaceutisch bedrijf een medicijn als Spinraza heeft ontwikkeld en hier een patent voor krijgt, mogen zij ervoor vragen wat ze willen.

Dit is uiteindelijk een dilemma voor overheden, want het toelaten van dit medicijn tot het basispakket van de zorgverzekering houdt dit systeem in stand. Aan de andere kant betekent weerstand tegen de hoge prijs van het medicijn dat patiënten gedwongen in de kou blijven staan. Op vrijdag 26 januari 2017 brengt de Adviescommissie Pakket (ACP) een advies uit, waarna minister Bruins van Medische Zorg vóór 1 mei met een definitief besluit moet komen.